​基因治療（gene therapy）是通過將外源基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷、異常基因引起的疾病，達到治療目的的一種治療方法。其中，確保外源基因的順利導入是基因治療過程極為重要的一環。在眾多基因導入的方法中，開發合適的脂質納米粒（Lipid Nanoparticle）包裹核酸，使其靶向至目標細胞，并將特定基因的核酸遞送至細胞內的方法逐漸為科學家所使用。對于熟悉該領域的研究人員，調整各成分比例或許是一件相對容易理解的事情，但對于剛進入該領域的新人，什么是陽離子脂質、PEG脂質有什么作用等個別問題就需要花上一定時間來理解，所以今天小編在這里做個簡單的科普，讓各位初入該領域的研究人員能更快地獲得相關基礎概念。
 
脂質納米粒（Lipid Nanoparticle，LNP）是使用脂質形成納米微粒的一種。在過去，科研人員通常使用脂質納米粒直接包裹化學藥物，在基因治療領域，研究人員開始使用脂質納米粒包裹核酸，如mRNA、siRNA、pDNA等，稱為核酸脂質納米粒。

Fig.1 Precision Nanosystems公司展示的核酸脂質納米粒結構示意圖

 

核酸與普通化學藥物的一個明顯區別是核酸帶有數量龐大的磷酸根，因而呈負電。為了使其能夠被脂質納米粒更好地包裹，研究人員想到使用一類特殊的脂質——陽離子脂質。陽離子脂質往往具有一個帶銨根的親水端，在酸性環境下能夠與氫離子結合呈正電。借助兩者的靜電吸附，就能夠將核酸包裹在脂質納米粒中。包裹后的結構外部因陽離子脂質的疏水端向外而呈疏水性，此時可以加入傳統脂質體合成中常用的一端修飾有PEG的脂質——PEG-脂質，使PEG-脂質的疏水端與陽離子脂質的疏水端結合，而PEG-脂質的親水端（連有PEG）則向外形成核酸脂質納米粒的外殼。為了增加核酸脂質納米粒的穩定性，還可以添加適量的膽固醇等成分，使PEG-脂質的疏水端與陽離子脂質的疏水端結合更為緊密，最終得到核酸脂質納米粒的成品。

 

Fig.2 核酸脂質納米粒各成分及其作用示意圖

 

在過去，多種成分的結合使核酸脂質納米粒的合成成為一件繁復的工作。但今天，通過使用加拿大公司Precision Nanosystems所制造的納米藥物制備系統可以在幾分鐘甚至幾秒內完成納米粒子的制備。將脂質與核酸分別溶解在水相和有機相后，納米藥物制備系統推動兩相溶液通過特制芯片通道，完成納米粒子的合成。

Fig.3 Precision Nanosystems納米藥物制備系統合成示意圖

 

隨著納米技術的不斷發展，納米藥物在醫藥領域的應用越來越廣泛，尤其在疫苗的研發、基因治療，腫瘤靶向等方面顯現了不可替代的優勢。锘海生物科學為科研工作者和企業提供全面的納米藥物制備、生產及檢測服務，囊括了納米藥物研發過程中，從處方篩選到制劑表征的全線過程。為客戶簡化流程，節約時間成本，同時提供高質量的數據分析與技術支持服務。

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